أمل بعلاج اعتلال فقدان بصر وراثي بعد الموافقة على علاج جيني
تم اعتماد لوكسترنا (Luxturna)، وهو شكل من أشكال العلاج الجيني، لعلاج مجموعة نادرة من اضطرابات الرؤية الموروثة التي يمكن أن تؤدي إلى العمى. تم تجميع الاضطرابات على نطاق واسع معاً، و المعروفة باسم بياليليك الطفرة المرتبطة بضمور الشبكية، وذكرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكي، ان هذه الاضطرابات تؤثر على ما بين 1000 الى 2000 شخص فى الولايات المتحدة.
ما هو لوكسترنا
- يوصل نسخة كاملة من الجينات المعيبة الموجودة والتي تنتج انزيم الشبكية اللازمة للرؤية العادية.
- ان الموافقة على هذا الدواء يعتبر الاول من نوعه فى مجال العلاج الجينى، آلية عمل العلاج وتوسيع استخدام العلاج الجينى الى ما بعد علاج السرطان لعلاج فقدان البصر.
- يعتقد ان العلاج الجيني سيصبح دعامة أساسية لعلاج العديد من الامراض الأكثر تدميرا واستعصاء.
- أشارت ادارة الغذاء والدواء الامريكية ان لوكسترنا يجب ان يعطى فقط للأشخاص الذين لديهم خلايا شبكية قادرة على الاستجابة للعلاج.
- يجب أن يتم علاج كل عين بشكل منفصل، و أن تكون الفترة بين تلقي العلاج على الأقل ستة أيام.
الآثار الجانبية لـLuxturna
تم تقييم العلاج في التجارب السريرية التي شملت 41 شخصاً تتراوح أعمارهم من 4 إلى 44 سنة. وتشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعا:احمرار العين.
اقرأ أيضاً:فيتامينات هامة لصحة العيناعتلال الشبكية اضطراب شائع بين مرضى السكريأمراض العيون الشائعةالعيون مرآة الصحةالمصدر:medlineplus.gov/Gene Therapy Approved for Rare Inherited Vision-Loss Disorders
